肺癌耐药困局难解，累积患者数量庞大

肺癌作为危害我国公众健康的重大疾病，给社会、家庭和个人带来了沉重的疾病负担。据统计，我国每年新发病的肺癌患者超过73万人，肺癌死亡人数超过61万，而总体五年生存率仅为16.1% 。肺癌已成为发病率和死亡率最高的恶性肿瘤，堪称“癌症第一杀手”。

武汉大学人民医院宋启斌教授介绍，在我国，非小细胞肺癌患者约占肺癌病例总数的85%，其中约30%~40%会发生EGFR基因突变，突变率远高于欧美人种。2000年以来，靶向治疗发展迅猛，推动了我国肺癌诊疗进入靶向时代，使患者的生存期得到显著延长。

“然而，肿瘤几乎总会不可避免地产生耐药，导致疾病再次进展。”上海交通大学附属胸科医院陆舜教授说，中国拥有全世界最多的EGFR突变患者，人数占全球近一半。大多接受一代、二代EGFR-TKI药物治疗的患者，会在治疗后一年左右耐药。自2005年一代靶向药进入中国，十多年来，累积发生耐药的患者数量庞大。

陆舜教授说，大约三分之二的耐药患者出现T790M突变，是引起耐药的主要元凶。但当时还没有很好的药物能抑制T790M突变引起的耐药，患者只能重新回到放化疗。寻找能继续控制疾病进展的靶向治疗方案，成了患者最迫切的需求。

为了克服T790M耐药突变，学者们经过了多年对耐药机制的持续探索，成功研发出了第一个不可逆性抑制T790M突变的新一代靶向药泰瑞沙（甲磺酸奥希替尼片）。由于中国的耐药患者数量十分庞大，中国专家积极参与到泰瑞沙早期的临床试验当中，力求尽早为患者带来耐药后的解决方案。

临床研究显示，与化疗相比，奥希替尼对于经一代EGFR-TKI药物治疗发生T790M突变耐药的患者，具备良好的疗效和安全性，不仅能显著抑制肿瘤进展，也大大提升了患者的生活质量。广东省人民医院吴一龙教授指出，泰瑞沙能与EGFR敏感突变和T790M突变位点结合，精准地抑制由于T790M突变引起的肿瘤耐药。去年世界肺癌大会公布的AURA3临床试验中，奥希替尼第一次显示出超过10个月的无疾病进展生存期，而以往的化疗取得的只有4-5个月，同时，疾病进展风险相比化疗降低了70%。

创新疗法刷新审批速度记录，为患者生命抢时间

出于肺癌患者巨大的临床需求，泰瑞沙获得FDA先后授予“优先审评”“突破性疗法”“加速批准”、“快速通道”四项认证，并于2015年11月，通过FDA批准在美国首先上市。从临床试验到上市仅历时两年半，是阿斯利康史上研发速度最快的新药项目。

2016年9月，国家食品药品监督管理总局将泰瑞沙列入优先审评名单；今年3月，泰瑞沙正式在内地获批，距离其纳入加速审批通道仅7个月。泰瑞沙在中国获批仅晚于美国获批仅1年4个月，刷新国内进口肿瘤新药审批速度记录。

“按照食药监管部门规定的时限，即便是1.1类新药的审评上市也要耗时18个月，泰瑞沙在如此短的时间内审批上市，主要源于内部和外部两大因素。”阿斯利康中国副总裁、企业事务与市场准入负责人黄彬表示，泰瑞沙是一款具有里程碑意义的好药，它的面世在全球都引起了轰动，这是泰瑞沙在国内外能够快速上市的内在原因。泰瑞沙在中国审批上市期间，正值药品监管部门对药品审评审批制度做出重大改革，加快创新药物审批上市各项制度的严格落实，也为泰瑞沙能够在如此短的时间内服务于中国患者提供了极大利好。

黄彬说：“虽然泰瑞沙的审评审批耗时很短，但期间按照规定所要求的全部程序一个都没有落下。为了抢速度而牺牲质量的情况是绝对不存在的。之所以这么快，是因为泰瑞沙的审批真正进入了一个高效运转的绿色通道。”黄彬对于我国药品审评审批制度的改革给予了高度评价：“无论是态度还是措施，我们都感受到了近年来药品监管部门的改革决心，我们有理由相信，我国的药品审评审批和监管将会呈现出更多积极的变化”。

慈善救助搭起医患沟通桥梁

对于那些急需创新治疗方案的肺癌患者来说，最宝贵的就是治疗时间以及费用支持。 泰瑞沙成功获批后，阿斯利康积极联合了慈善机构、商业组织，快速推出了多元化的药品可及性方案。

5月13日，由中华慈善总会发起、阿斯利康中国支持，以“泰然新生”为主题的泰瑞沙慈善援助项目启动会在郑州正式举行。该项目旨在帮助中国大陆晚期非小细胞肺癌患者持续、稳定地获得先进靶向药物泰瑞沙的治疗，切实减轻患者及其家庭的经济负担，为符合项目条件的患者提供从检测到药品援助的全方位帮扶。

其中，城乡病前低保患者将免费获得药品援助直至疾病进展。而非低保患者可在使用泰瑞沙4个月后提出申请，获得批准后第一阶段最多可获得8个月的援助药品，此后在连续使用泰瑞沙3个月，符合条件的患者还可继续申请援助直至病情进展。“我们不会因为负担不起，而再度陷入绝望。我相信医学，相信慈善的力量，生命不因耐药而止步。”作为此次活动的受益者之一、肺癌患者张盈盈（化名）如是说。

医务志愿者代表、河南省肿瘤医院赵艳秋教授说，有了慈善援助的介入，更多患者能享受到先进治疗成果，避免“因病致贫”失去继续治疗的机会，这也将极大提高治疗的依从性，推动肺癌从致死疾病向慢病转变。

不仅如此，为了最大程度方便患者，泰瑞沙慈善援助项目还成立了专家委员会和医务志愿者团队，第一年将新增医务志愿者500人，覆盖30个省、市、自治区的约233家医院。并采用创新的技术手段，让患者足不出户便可线上申请、发起随访、完成代领申请。医务志愿者则可通过APP应用连接患者，提供医学确认、开具线上处方等服务。为了便于患者领药，泰瑞沙慈善援助项目初步将在26个省、市、自治区逐步设立47个发药点，真正搭起医患之间沟通与信任的桥梁。